(untitled) (Рецензируемый медицинский научно-практический журнал «Наука и здравоохранение», 2025)
Актуальность Муковисцидоз (МВ) - наследственное, аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутациями в гене CFTR. В последнее десятилетие эффективность лечения МВ значительно возросла благодаря разработке таргетных препаратов, направленных на восстановление функции белка CFTR. Наибольшая эффективность наблюдается у тройной комбинации элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (Трикафта® (Vertex Pharmaceuticals, США,). В Казахстане применяется с 2023г. (генерический препарат elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor Trilexa®, Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina). Ранее сообщений о результатах применения таргетной терапии у пациентов с МВ в Казахстане не было. Информации об эффективности и безопасности генерических форм препаратов крайне мало. Цель: оценка эффективности и безопасности генерического таргетного препарата elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor Trilexa® (Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina) у детей и подростков с МВ в реальной клинической практике Материалы и методы. Проведено наблюдательное исследование, включены пять детей с МВ в возрасте от 11 до 17 лет, которым проводилось лечение трехкомпонентным таргетным препаратом элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор. Безопасность препарата контролировали путем регистрации нежелательных явлений и динамики биохимических показателей крови. Эффективность элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора оценивали через 12 месяцев по результатам потовой пробы, антропометрических характеристик, дыхательной функции (ОФВ1), количеству респираторных обострений и курсов антибактериальной терапии. Результаты: применение трехкомпонентной таргетной терапии элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (генерический препарат Трилекса®,Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Буэнос-Айрес, Аргентина) у детей с МВ позволило улучшить показатели дыхательной функции, нутритивного статуса, потового теста, также отмечено снижение частоты легочных обострений и курсов системных антибиотиков после 12 месяцев лечения. Профиль безопасности был удовлетворительным с минимальными нежелательными явлениями. Заключение. В течение 12 месяцев терапии комбинацией элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор показана положительная динамика клинико-функциональных показателей и безопасность трехкомпонентной таргетной терапии. Необходимо расширить круг детей с МВ, получающих трехкомпонентную таргетную терапию и продолжить исследование по оценке ее эффективности в Казахстане.