SEMEY MEDICAL UNIVERSITY

(Nauka i Zdravookhranenie)

Рецензияланатын медициналық ғылыми-практикалық журнал

Ғылым және денсаулық сақтау

Кеңейтілген іздеу

ҚАЗАҚСТАНДА МУКОВИСЦИДОЗЫ БАР БАЛАЛАРДА ТАРГЕТТІ ТЕРАПИЯНЫ ҚОЛДАНУДЫҢ АЛҒАШҚЫ ТӘЖІРИБЕСІ

Авторлар

DOI:

https://doi.org/10.34689/8h1tqg22

Кілт сөздер:

муковисцидоз, CFTR гені, үш компонентті таргетті терапиясы, тер сынағы, сыртқы тыныс алу функциясы

Аңдатпа

Өзектілігі. Муковисцидоз (МВ) - CFTR геніндегі мутациялардан туындаған тұқым қуалайтын, аутосомды-рецессивті ауру. Соңғы онжылдықта CFTR ақуызының қызметін қалпына келтіруге бағытталған мақсатты препараттарды әзірлеу арқылы МВ емдеу тиімділігі айтарлықтай өсті. Ең жоғары тиімділік элексакафтор/тезакафтор/ ивакафтордың үштік комбинациясында байқалады (Трикафта®, Vertex Pharmaceuticals, АҚШ). Қазақстанда 2023 жылдан бастап қолданылады (генерикалық препарат elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor trilexa®, Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina). Бұған дейін Қазақстанда МВ бар пациенттерде мақсатты терапияны қолдану нәтижелері туралы хабарламалар болған жоқ. Препараттардың жалпы түрлерінің тиімділігі мен қауіпсіздігі туралы ақпарат өте аз. Мақсаты: нақты клиникалық тәжірибеде МВ бар балалар мен жасөспірімдерде elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor trilexa® (Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina) жалпы мақсатты препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалау. Материалдар мен әдістері: Байқау зерттеуі жүргізілді, 11-17 жас аралығындағы МВ бар бес бала енгізілді, олар үш компонентті мақсатты препаратпен ем жүргізді элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор. Препараттың қауіпсіздігі жағымсыз құбылыстарды тіркеу және қанның биохимиялық көрсеткіштері деңгейінің динамикасы арқылы бақыланды. Элексакафтордың/тезакафтордың/ивакафтордың тиімділігі 12 айдан кейін тер сынамасы, антропометриялық өлшемдер, тыныс алу функциясы (Бірінші секундта мәжбүрлі дем шығару көлемі), өршу саны және бактерияға қарсы терапия курстары бойынша бағаланды. Нәтижесі: МВ бар балаларда электрокафтор/тезакафтор/ивакафтордың үш компонентті мақсатты терапиясын (Трилекс®жалпы препараты, Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Буэнос-Айрес, Аргентина) қолдану тыныс алу функциясының, тамақтану жағдайының, тер сынағының көрсеткіштерінің жақсарғанын көрсетті, 12 айдан кейін өкпенің өршу жиілігінің және жүйелі антибиотиктер курстарының төмендеуі байқалды емдеу. Қауіпсіздік профилі ең аз жағымсыз құбылыстармен қанағаттанарлық болды. Қорытынды. Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор комбинациясымен терапияның 12 айында клиникалықфункционалдық көрсеткіштердің оң динамикасы және үш компонентті мақсатты терапияның қауіпсіздігі көрсетілген. Үш компонентті мақсатты терапия алатын МВ бар балалар тобын кеңейту және оның Қазақстандағы тиімділігін бағалау бойынша зерттеуді жалғастыру қажет.

Автор өмірбаяндары

  • Татьяна Маршалкина

    К.м.н., врач-пульмонолог АО «Научный центр педиатрии и детской хирургии», Республика Казахстан, 050000, г. Алматы, пр.Альфараби 146, e-mail: matava_57@mail.ru телефон: +77014311604 (https://orcid.org/0000-0001-6320-3241)

  • Назгуль Жанузакова

    Магистр медицины, зав. отделением пульмонологии, АО «Научный центр педиатрии и детской хирургии», Республика Казахстан, 050000, г. Алматы, пр.Альфараби 146, e-mail: Zh_nazgyl@mail.ru +77773663377; https://orcid.org/0000-0002-8474-4706

  • Ирина Мукатова

    Профессор, д.м.н., профессор кафедры внутренних болезней с курсом нефрологии, гематологии, аллергологии, иммунологии НАО «Медицинский Университет Астана», 010000, г.Астана, ул.Бейбитшилик 47А, e-mail: mukatovair@mail.ru телефон +77015359679 (https://orcid.org/0000-0002-5804-8643)

  • Салтанат Ким

    Магистр медицины, старший методист Образовательный центр «Viamedis Academy Limited», 010000, г. Астана, ул.Жургенова,18/1 e-mail: kimsaltanat1990@gmail.com телефон +77787875247 (https://orcid.org/0009-0008-5057-106X)

  • Елена Амелина

    К.м.н., ведущий научный сотрудник лаборатории муковисцидоза ФГБУ «Научноисследовательский институт пульмонологии» Федерального медико-биологического агентства России, 115682, Москва, Ореховый бульвар, д. 28, стр. 10, аффилированный профессор НАО «Медицинский университет Астана», 010000, г.Астана, ул.Бейбитшилик 47А, e-mail: eamelina@mail.ru телефон +79262050391(https://orcid.org/0000 -0002- 5356-9415)

Әдебиеттер тізімі

Marshalkina T.V., Zhanuzakova N.T., Mukatova I.Y., Kim S.S., Amelina E.L. The First Results of Targeted Therapy in Children with Cystic Fibrosis in Kazakhstan // Nauka i Zdravookhranenie [Science & Healthcare]. 2024. Vol.26 (4), pp. 7-14. doi 10.34689/SH.2024.26.4.001

Маршалкина Т.В., Жанузакова Н.Т., Мукатова И.Ю., Ким С.С., Амелина Е.Л. Первый опыт применения таргетной терапии у детей с муковисцидозом в Казахстане // Наука и Здравоохранение. 2024. Т.26 (4). С. 7-14. doi 10.34689/SH.2024.26.4.001

Маршалкина Т.В., Жанузакова Н.Т., Мукатова И.Ю., Ким С.С., Амелина Е.Л. Қазақстанда муковисцидозы бар балаларда таргетті терапияны қолданудың алғашқы тәжірибесі // Ғылым және Денсаулық сақтау. 2024. Т.26 (4). Б. 7-14. doi 10.34689/SH.2024.26.4.001

Жүктеулер

Жарияланды

2025-11-10

Журналдың саны

Нөмір 26 № 4 (2024): Шығарылым 4

Бөлім

Статьи

Категориялар

Лицензия

Авторлық құқық (c) 2025 Рецензируемый медицинский научно-практический журнал «Наука и здравоохранение»

Creative Commons лицензиясы

Бұл жұмыс Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Дүние жүзінде.

Дәйексөзді қалай келтіруге болады

ҚАЗАҚСТАНДА МУКОВИСЦИДОЗЫ БАР БАЛАЛАРДА ТАРГЕТТІ ТЕРАПИЯНЫ ҚОЛДАНУДЫҢ АЛҒАШҚЫ ТӘЖІРИБЕСІ. (2025). Рецензируемый медицинский научно-практический журнал «Наука и здравоохранение», 26(4), 7-14. https://doi.org/10.34689/8h1tqg22

Ұқсас мақалалар

1-10 тен 162

Бұл мақала үшін Кеңейтілген нұсқалар бойынша ұқсас мақалаларды іздеу.